Teste com terapia genética restaura audição em ratos surdos

James GallagherRepórter de Saúde e Ciência da BBC8 fevereiro 2017

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Image captionPara cientistas, terapia genética pode levar à cura da surdez em humanos

Cientistas americanos fizeram testes com ratos surdos e descobriram uma forma de restaurar parte da audição deles com uma terapia genética que consideram um "marco".

Os ratos foram capazes de ouvir um pequeno sussurro após o tratamento. Segundo os pesquisadores, a capacidade de restaurar parte da audição dos animais abre caminho para descobrir tratamentos semelhantes para humanos em um "futuro próximo".

O estudo, divulgado na publicação científica Nature Biotechnology, corrigiu erros que faziam com que os pelos sensíveis ao som ficassem defeituosos.

Os pesquisadores usaram um vírus sintético para cortar e corrigir o defeito.

"Isso é sem precedentes, esta é a primeira vez que nós vimos esse nível de restauração de audição", disse o pesquisador Jeffrey Holt, do Boston Children's Hospital.

Defeito

Cerca de metade das formas de surdez acontecem por causa de um erro no DNA.

Nos experimentos no Boston Children's Hospital e na Escola de Medicina de Harvard, os ratos tinham uma disfunção genética chamada síndrome de Usher.

Nesses casos, há instruções imprecisas para a formação dos pelos dentro da orelha.

Em orelhas saudáveis, conjuntos de células de pelo externas ampliam ondas sonoras e, em seguida, células de pelo internas convertem os sons para sinais elétricos que vão para o cérebro.

Os pelos normalmente formam essas linhas em forma de V.

Mas com a síndrome de Usher essas linhas ficam desorganizadas - o que afeta gravemente a audição.

Os pesquisadores desenvolveram então um vírus sintético que fosse capaz de "infectar" a orelha com as instruções corretas para a formação de células de pelos.

Direito de imagemBOSTON CHILDREN'S HOSPITAL

Image captionÀ esquerda: pelos normais de orelha; no meio: pelos da orelha com defeitos; à direita: pelos da orelha consertados

Experimentos mostraram que, com isso, ratos profundamente surdos puderam ouvir cerca de 25 decibéis - o volume de um sussurro.

"Nós ficamos extremamente surpresos por ver tamanho nível de resgate da audição, e nós ficamos impressionados com o que conseguimos", disse o pesquisador Gwenaelle Geleoc à BBC.

Existem cerca de 100 diferentes tipos de defeitos genéticos que podem causar a perda de audição - e cada um exige tipos diferentes de terapia.

"Nós realmente conseguimos ter uma compreensão da ciência básica e da biologia da orelha, então agora estamos no momento de traduzir esse conhecimento e aplicá-lo em pacientes humanos em um futuro muito próximo."

Opção segura?

Uma das grandes questões a serem esclarecidas agora é se o vírus sintético é algo saudável - ele foi feito com base em um vírus adenoassociado, que já foi usado em outras formas de terapia genética.

Os pesquisadores também querem entender se o efeito é duradouro - eles sabem que funciona por pelo menos seis meses.

Há ainda questões sobre a "janela de oportunidades". Enquanto a terapia funcionou em ratos tratados no nascimento, ela falhou com aqueles que receberam o tratamento dez dias depois.

Ralph Holme, diretor de pesquisa no Instituto Ação Para Perda de Audição, se disse entusiasmado com o trabalho, mas fez ressalvas.

"Essa pesquisa é bastante motivadora. Mas há um receio de ainda possa ser tarde demais usar essa terapia logo após o nascimento com bebês com síndrome de Usher, já que eles são mais desenvolvidos do que ratos recém-nascidos."

"A tecnologia pode ser mais eficiente para tratar formas progressivas de perda de audição", completou.